Henderson, Samantha (2020) Treosulfan, Fludarabine and Cytarabine as a Conditioning Regimen for Allogeneic Haematopoietic Stem Cell Transplantation in Patients with Acute Myeloid Leukaemia, Myelodysplastic Syndrome and Myeloproliferative Neoplasms. PhD, Universität Oldenburg.

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Abstract

Treosulfan and fludarabine (Treo/Flu) were successfully introduced into toxicity-reduced conditioning for stem cell transplantations (SCT). The risk of relapse remains a concern. We report the results of an individual treatment approach with Treo/Flu and cytarabine (Treo/Flu/AraC) prior to allogeneic SCT in patients with acute myeloid leukaemia (AML), myelodysplastic syndrome (MDS) or a myeloproliferative neoplasm (MPN). 77 patients (median age 54 years) with high-risk disease were included. Median follow-up was 3.2 years. One-, two- and three-year RFS were 47.5%, 40.7% and 37.3% and OS were 59.3%, 49.3% and 45.4%, respectively. Cumulative incidence (CI) of NRM was 10% at 100 days, 18.8% at one year and 20.1% at two years. The CI of relapse increased from 34% at one year to 41% after three years. The CIs of engraftment, chimerism, GvHD and toxicities were acceptable and comparable with similar patients conditioned with Treo/Flu or FLAMSA-RIC. Treo/Flu/AraC provides tolerable and feasible conditioning for patients with AML, MDS or MPN at high risk of relapse. A prospective controlled trial is needed to make conclusions as to the effectiveness of this regimen.

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Treosulfan, Fludarabin und Cytarabin als Konditionierung vor allogener hämatopoetischen Stammzelltransplantation bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie, myelodysplastischem Syndrom und myeloproliferativen Neoplasmen

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Treosulfan und Fludarabin (Treo/Flu) ist ein etabliertes Behandlungsschema für Patienten mit myeloischen Neoplasien vor allogenen Stammzelltransplantationen (SZT). Das Rezidivrisiko bleibt ein Problem. Es wurde über die Ergebnisse eines individuellen Behandlungsansatzes mit Treo/Flu und Cytarabin (Treo/Flu/AraC) vor SZT bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML), myelodysplastischem Syndrom (MDS) oder myeloproliferativen Neoplasien (MPN) berichtet. 77 Patienten mit Hochrisikoerkrankungen wurden betrachtet. Der mediane Nachbeobachtungszeitraum umfasste 3,2 Jahre. Ein-, zwei- und dreijährige RFS betrugen 47,5%, 40,7% und 37,3% und die OS 59,3%, 49,3% bzw. 45,4%. Die kumulative Inzidenz (CI) der NRM betrug 10% an Tag +100, 18,8% nach einem Jahr und 20,1% nach zwei Jahren. Die CI des Rückfalls stieg von 34% nach einem Jahr auf 41% nach drei Jahren. Die Toxizität des Schemas war vergleichbar mit den Treo/Flu Studien. Treo/Flu/AraC bietet eine tolerierbare und praktikable Konditionierung für Patienten mit AML, MDS oder MPN mit hohem Rezidivrisiko. Eine prospektive Studie zum Vergleich mit dem Treo/Flu Regimen ist erforderlich.

Item Type: Thesis (PhD)
Uncontrolled Keywords: Allogene Zelle, Transplantation, Myelose, Leukämie, Konditionierung
Subjects: Technology, medicine, applied sciences > Medicine and health
Divisions: Faculty of Medicine and Health Sciences > Department of Human Medicine
Date Deposited: 03 Mar 2021 13:10
Last Modified: 03 Mar 2021 13:10
URI: https://oops.uni-oldenburg.de/id/eprint/4974
URN: urn:nbn:de:gbv:715-oops-50553
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